aizen_tt (aizen_tt) wrote,
aizen_tt
aizen_tt

Categories:

Nature продвигает генную терапию в здравоохранение

Самый престижный научный журнал "Nature" рекламирует генную терапию, как технологию наступающего ныне будущего.

Они пишут:

"Готовы ли системы здравоохранения решать проблемы стоимости и доступности генной терапии в глобальном масштабе?

В настоящее время проводится более 200 испытаний генной терапии фаз 2 и 3, что может привести к утверждению до 40 новых продуктов для клинического использования в следующем десятилетии и потенциальной пригодности 1,09 миллиона пациентов для этого терапевтического метода в следующие 15 лет. годы. Доступность большего количества продуктов генной терапии внесет глубокие изменения в ландшафт лечения многих редких генетических заболеваний, что впервые предложит потенциально лечебные возможности для пациентов. Системы здравоохранения во всем мире должны начать подготовку сейчас, чтобы справиться с задачей обеспечения того, чтобы все пациенты, а не только избранные с финансовыми средствами и привилегированным доступом к технологиям, могли извлечь выгоду из этих инновационных методов лечения.

Стоимость находится в центре проблемы доступности генной терапии. Во многих странах цены на лекарства регулируются и регулируются действующим законодательством; однако в отношении генной терапии ценообразование остается в основном нерегулируемым и определяется в индивидуальном порядке, часто с упором на единовременную предоплату. При определении цены фармацевтические компании учитывают затраты на разработку, конкретные характеристики заболевания и связанные с этим расходы, включая госпитализацию и упущенную производительность, которые потенциально можно предотвратить, снизив бремя болезни. В случае генной терапии на цены также влияет отсутствие конкуренции, когда ограниченное число компаний разрабатывает генную терапию для редких заболеваний, а также тот факт, что зачастую лишь небольшое количество пациентов может извлечь выгоду из конкретного лечения. в котором прибыль от небольшого количества доз должна компенсировать все затраты на разработку и производство лекарств.

Первым продуктом генной терапии, одобренным для лечения врожденного заболевания в США, был voretigene neparvovec для лечения потери зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки; он был выпущен на рынок в 2017 году по цене 425 000 долларов США на глаз за разовую дозу. Совсем недавно онасемноген абепарвовек для лечения педиатрических пациентов со спинальной мышечной дистрофией стал самым дорогим лекарством на рынке по цене 2,1 миллиона долларов США за дозу. Поскольку небольшое количество генных методов лечения уже присутствует на рынке, стоимость одной дозы в среднем в 30 раз превышает средний доход домохозяйства в Соединенных Штатах, растет беспокойство по поводу того, что не все пациенты смогут позволить себе такое лечение, и это усугубит существующее неравенство.

Беспокойство вызывает то, что коммерциализация генной терапии может еще больше нанести ущерб неблагополучным общинам и этническим группам, которые в среднем имеют более низкие доходы и более ограниченный доступ к здравоохранению. В этом году Американское общество генной и клеточной терапии сделало своим главным приоритетом выравнивание игрового поля и улучшение равноправного доступа к генной терапии во всем мире. Всемирная организация здравоохранения также призвала к разработке глобальных стандартов редактирования генома человека, подчеркнув необходимость обеспечения справедливости, чтобы каждый мог получить доступ к преимуществам этой технологии.

Серповидно-клеточная анемия - генетическое заболевание крови, которое поражает преимущественно людей африканского происхождения - является хорошим примером. Приблизительно 100 000 человек в Соединенных Штатах живут с этим заболеванием, и половина из них участвует в программах Medicaid. Поскольку терапевтические возможности ограничены, а одна мутация в хорошо изученном гене вызывает это состояние, серповидно-клеточная анемия считается идеальным кандидатом для генной терапии, и в настоящее время проводятся девять клинических испытаний. Эксперты считают, что продукты генной терапии серповидноклеточной анемии, вероятно, будут стоить 1 миллион долларов США за разовую дозу. Согласно недавнему отчету, предложение лечения на основе лентивируса участникам программы Medicaid с тяжелой серповидно-клеточной анемией может привести к серьезным проблемам с доступностью. Высказывались опасения, что программы Medicaid могут принять решение о реализации стратегий, ограничивающих доступ к потенциально спасающей жизнь терапии только ограниченному числу пациентов. Поэтому срочно необходимы инновационные модели оплаты для обеспечения равного доступа к этим методам лечения.

Предлагаемые альтернативы включают ценообразование на основе результатов - при котором цена пропорциональна пользе, которую получают отдельные пациенты от терапии, - поэтапные платежи для снижения высоких первоначальных затрат и даже «Healthcoin», предлагаемую валюту, которая отражает результаты для здоровья и может быть конвертирована в валюты торговой площадки. Также было сделано несколько призывов к тому, чтобы в ценнике были отражены все деньги налогоплательщиков, использованные в процессе разработки лекарств.

В странах с централизованной системой здравоохранения, как и во многих европейских странах, доступ к инновационным методам лечения также далеко не однороден. Отдельные страны самостоятельно согласовывают цены с фармацевтическими компаниями, часто в рамках секретных переговоров, после утверждения Европейским медицинским агентством. Например, в 2019 году это агентство получило условное одобрение на использование одноразовой генной терапии бета-талассемии betibeglogene autotemcel. В то время как переговоры с различными европейскими странами продолжаются, производитель лекарств приостановил переговоры с плательщиками в Германии в прошлом месяце после того, как не смог достичь сделки. Также прозвучали призывы к совершенствованию законодательных положений о трансграничном здравоохранении, чтобы предотвратить сценарий, при котором пациенты с таким же заболеванием не могут получить доступ к жизненно важным методам лечения, которые доступны бесплатно в соседней стране.

Потенциально одноразовые лечебные генные методы лечения таких заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, особенно перспективны для пациентов в странах с низким и средним уровнем доходов, где долгосрочное лечение этого заболевания особенно сложно из-за ограниченных ресурсов систем здравоохранения. Ограниченный научно-исследовательский потенциал и нехватка технологически продвинутых объектов также не позволяют многим странам с низким и средним уровнем дохода участвовать в разработке и внедрении генной терапии.

Международное сотрудничество могло бы помочь преодолеть этот разрыв. Фонд Билла и Мелинды Гейтс в партнерстве с Национальными институтами здравоохранения США и Novartis запустил программы, направленные на выявление соответствующих партнеров в странах Африки к югу от Сахары для совместных международных фундаментальных и клинических исследований генной терапии в течение следующего десятилетия. Также продолжаются усилия по разработке доступных вариантов генной терапии in vivo, которые позволили бы обойти необходимость модифицировать клетки пациентов ex vivo и, таким образом, предоставили бы более осуществимый вариант на Глобальном Юге.

Хотя маловероятно, что единое глобальное решение преодолеет все проблемы доступности, продвигаясь вперед, фармацевтические компании, плательщики, политики и группы защиты интересов пациентов должны работать вместе для разработки инновационных решений для обеспечения действительно справедливого доступа к генной терапии."


https://www.nature.com/articles/s41591-021-01481-9
Tags: nature
Subscribe

Recent Posts from This Journal

Buy for 20 tokens
По поводу моего вчерашнего поста "Я разорён", каюсь, был не прав, однако получил очень полезный фитбек. Об этом подробно... (фото: Яндекс Картинки, кадр из к/ф Во все тяжкие) Возможно было глупо использовать стандартную подачу информации, а именно "кликбейт", когда пишу…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic
    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 1 comment